新數(shù)據(jù)顯示，參與加拿大研究的24例復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化（MS）患者在接受自體造血干細胞移植（aHSCT）后13年間，除一例患者外均無疾病復發(fā)。

主要研究者，來自加拿大安大略省渥太華大學的Mark S. Freedman在2016年多發(fā)性硬化中心聯(lián)盟（CMSC）年會上公布了該研究結(jié)果，并在線發(fā)表于The Lancet雜志。

移植前，24例參與加拿大MS骨髓移植研究的患者經(jīng)歷了167次復發(fā)，或1.2次/人年，Freedman稱。移植后，在13年隨訪期間23例幸存者無復發(fā)。然而，有1例患者（4%）死于治療方案所致的肝壞死和敗血癥。

這項2期無對照試驗在加拿大三家醫(yī)院進行，入組年齡在18~50歲的多發(fā)性硬化患者，預后不良，且存在持續(xù)的疾病活動，擴展殘疾狀態(tài)量表評分3.0-6.0。在使用白消安、環(huán)磷酰胺和兔抗胸腺細胞球蛋白后進行CD34-選擇性 aHSCs移植。主要結(jié)局為無多發(fā)性硬化活動事件。

平均隨訪6.7年（范圍3.9-12.7）。主要結(jié)局，移植后3年時無多發(fā)性硬化活動幸存者比例為69.6% (95% CI 46.6–84.2)。在aHSCT后的13年隨訪期間，314次MRI順序掃描檢測沒有發(fā)現(xiàn)復發(fā)或Gd增強病變或新T2病灶?；颊叩哪X萎縮速率下降至健康對照者的預期水平。24例患者中有一例死于移植相關(guān)并發(fā)癥。35%患者的擴展殘疾狀態(tài)量表得分有持續(xù)改善。

在無任何疾病修飾藥物使用的情況下，我們對多發(fā)性硬化患者的治療，首次長時間未發(fā)現(xiàn)CNS炎癥活動。此外，許多患者的神經(jīng)系統(tǒng)功能有顯著恢復。